Forskjellen mellom eks vivo og in vivo genterapi

Nøkkelforskjell - Ex Vivo vs In vivo genterapi
 

Genterapi er en viktig teknikk som brukes til å behandle eller forhindre genetiske sykdommer ved å introdusere gener for manglende eller defekte gener. Visse sykdommer kan helbredes ved å sette inn de friske gener i stedet for muterte eller manglende gener som er ansvarlige for sykdommen. Genterapi brukes mest for somatiske celler enn kimlinksceller, og den kan kategoriseres i to hovedtyper, kalt eks vivo genterapi og in vivo genterapi. Hovedforskjellen mellom eks vivo og in vivo genterapi er det terapeutiske gener overføres til in vitro cellekulturer og reintroduced til en pasient i ex vivo genterapi samtidig som gener leveres direkte til pasientens vev eller celler uten å dyrke cellene in vitro i in vivo genterapi.

INNHOLD
1. Oversikt og nøkkelforskjell
2. Hva er eks vivo genterapi
3. Hva er In vivo genterapi
4. Side ved side sammenligning - Ex Vivo vs In vivo genterapi
5. Sammendrag

Hva er eks vivo genterapi?

Genterapi ex vivo er en type genterapi som innebærer utvendig modifisering av pasientens celle og gjeninnføring av den til pasienten. Cellene dyrkes i laboratoriene (utenfor pasientens kropp), og gener er satt inn. Deretter selges de stabile transformantene og gjeninnføres i pasienten for å behandle sykdommen. Genterapi ex vivo kan bare brukes til bestemte celletyper eller utvalgte vev. Benmargceller er cellene som ofte brukes til ex vivo genterapi.

Prosedyre for eks vivo genterapi

Det er flere hovedtrinn involvert i eks vivo genterapi som følger;

1. Celler med defekte gener er isolert fra pasienten.
2. Isolerte celler dyrkes i kulturer i laboratoriet.
3. Terapeutiske gener blir satt inn eller introdusert til de dyrkede cellekulturer ved bruk av vektorer.
4. Transformerte celler velges fra nontransformanter og dyrkes.
5. Utvalgte celler transplanteres inn i pasienten.

I ex vivo genterapi brukes bærere eller vektorer til å levere gener til målceller. Vellykket genleveranse er avhengig av bærersystemet, og de viktige vektorer som brukes i ex vivo genterapi er virus, beinmargsceller, humant kunstig kromosom etc. I forhold til in vivo genterapi involverer ikke ex vivo genterapi uønskede immunologiske reaksjoner i pasientens kropp siden genetisk korreksjon er gjort in vitro. Suksessen er imidlertid avhengig av stabil inkorporering og ekspresjon av det gjenopprettede genet i pasientkroppen.

Figur 01: Ex vivo genterapi

Hva er In vivo genterapi?

In vivo genterapi er en teknikk som involverer direkte levering av gener i cellene til et bestemt vev i pasientens kropp for å behandle genetiske sykdommer. Det kan brukes på mange vev i menneskekroppen, inkludert lever, muskel, hud, lunge, milt, hjerne, blodceller, etc. De terapeutiske gener blir introdusert av de virale eller ikke-virale baserte vektorene inn i pasienten. Suksessen avhenger imidlertid av flere faktorer som effektiv opptak av det terapeutiske gen som bærer vektorer av målcellene, intracellulær nedbrytning av generene i målcellene og genopptak av kjernen, ekspresjonsegenskapen til genet, osv..

Figur 02: In vivo genterapi

Hva er forskjellen mellom eks vivo og in vivo genterapi?

Ex vivo vs in vivo genterapi
Genterapi ex vivo er en type genterapi som utføres utvendig til pasientens kropp. Genmodifisering gjøres utenfor kroppen.	In vivo genterapi er en annen type genterapi som gjøres direkte når de defekte cellene fortsatt er i kroppen. Genene endres når de fortsatt er inne i kroppen.
Isolasjon og kultivering
Defekte celler isoleres og dyrkes i laboratoriet.	Defekte celler er ikke isolert eller dyrket i laboratoriet.
Utvalg av transformatorer
Stabile transformanter velges før reintroduksjon.	Stabile transformanter kan ikke velges.
Uønsket immunologisk respons
Denne metoden innfører ikke ugunstige immunologiske responser i pasientens kropp.	Denne metoden innfører negative immunologiske responser i pasientens kropp.

Sammendrag - Ex vivo vs In vivo genterapi

Terapeutiske gener blir introdusert i pasientens kropp som behandling for visse sykdommer. Det er kjent som genterapi og kan gjøres på to måter, nemlig eks vivo genterapi og in vivo genterapi. Forskjellen mellom ex vivo og in vivo genterapi er at geninnsetting i ex vivo genterapi gjøres i cellekulturer utvendig til pasientens kropp, og de korrigerte celler blir gjeninnført til pasienten mens i in vivo genterapi-gener blir introdusert direkte inn i indre målvev uten å isolere cellene. Suksessen til begge prosessene avhenger av stabil innføring og transformasjon av de terapeutiske gener inn i pasientcellene.

Henvisning:
1. "Hva er genterapi? - Genetikk hjemme referanse. "U.S. National Library of Medicine. National Institutes of Health, n.d. Web. 24. april 2017.
2. "Evaluering av den kliniske suksessen med eks vivo og in vivo genterapi JYI - Den Grunnforskning Journal. "JYI Den Grunnforskning Journal. N.p., n.d. Web. 24. april 2017
3. Crystal, Ronald G. "In vivo og ex vivo genterapi strategier for å behandle svulster ved hjelp av adenovirus gen overføringsvektorer." SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24. april 2017

Bilde Courtesy:
1. "ExVivoGeneTherapy pl" Ved Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - eget arbeid (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia 
2. "In vivo genterapi pl" Ved Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Eget arbeid (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia